MONTPELLIER, Fransa – İşitme kaybı tedavilerinde uzmanlaşmış bir biyoteknoloji şirketi olan Sensorion, gen terapisi adayı SENS-501 için Fransa’da Faz 1/2 klinik çalışmasını başlatmak üzere düzenleyici makamlardan onay aldı. Audiogene adı verilen çalışma, OTOF gen mutasyonları nedeniyle ileri ila çok ileri işitme kaybı olan 6 ila 31 aylık çocuklarda SENS-501’in güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve etkinliğini değerlendirmek üzere tasarlandı.
Onay, kapsamlı klinik öncesi çalışmaların ve gen terapisi ilaç ürününün başarılı üretiminin ardından geldi. Deneme, etkilenen çocukların normal konuşma ve dil becerilerini geliştirmelerine yardımcı olmak için erken çocukluk döneminde optimal işitsel sistem esnekliğinden yararlanmayı amaçlıyor. Doz artırma grubu için birincil son nokta güvenlik iken, doz genişletme grubu için birincil etkinlik son noktası işitsel beyin sapı tepkisiydi.
Sensorion CEO’su Nawal Ouzren, onayın önemli bir kilometre taşını temsil ettiğini ve Sensorion’u işitme kaybı için gen tedavilerinde lider olarak konumlandırdığını belirtti. OTOF gen mutasyonlarının neden olduğu konjenital sağırlık için onaylanmış iyileştirici tedaviler bulunmadığından, bu gelişme karşılanmamış kritik bir tıbbi ihtiyaca yöneliktir.
Araştırmanın Koordinatör Araştırmacısı Profesör Natalie Loundon, SENS-501’in potansiyel etkisinin altını çizerek, tek enjeksiyonlu gen tedavilerinin uygulanması için gelişmiş hastane altyapısına ve yetenekli tıbbi ekiplere ihtiyaç olduğuna dikkat çekti.
SENS-501 daha önce hem FDA hem de EMA tarafından Yetim İlaç Tanımı’na layık görülmüştü ve 2022’nin 4. çeyreğinde FDA’dan Nadir Pediatrik Hastalık Tanımı almıştı. Gen terapisi, Sensorion’un Pasteur Enstitüsü ile 2019’da başlayan işbirliğinin bir sonucudur. ve Fransız Ulusal Araştırma Ajansı tarafından desteklenen RHU AUDINNOVE projesinin bir modülüdür.
Sensorion, denemeye dahil edilecek ilk hastayı 2024 yılının ikinci yarısında duyurmayı planlıyor. Bu makale, Sensorion tarafından yapılan bir basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zeka yardımıyla oluşturulmuş, bir editör tarafından çevrilmiş ve incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şartlar ve Koşullarımıza bakın.
